O diagnóstico veio após oito anos de tratamento incorreto e foi um choque: a Ásia sofria de uma doença genética ultra-rara. Seus músculos gradualmente se transformaram em ossos, e cada trauma - que acontece com muita frequência em crianças - levava a episódios de exacerbação da doença. Hoje, Joanna, uma adulta, está lutando com muitas dificuldades, mas muitos de nós poderíamos invejar seu otimismo.

Você é uma das 26 pessoas na Polônia que vivem com FOP. Existem menos de 1000 deles no mundo. O que é essa doença?

Miosite ossificante progressiva (Fibrodisplasia Ossificante Progressiva). FOP para abreviar, e é esta sigla que é mais frequentemente usada para identificar esta doença. A FOP é uma doença genética ultra-rara, uma em cada dois milhões nasce com ela. Causa incapacidade grave e consiste em ossificação heterotópica progressiva, ou seja, transformações anormais de músculos, ligamentos e tendões em tecido ósseo. A ossificação pode ocorrer de forma espontânea ou como resultado de um episódio de exacerbação da doença, geralmente causado por uma lesão de partes moles.

À medida que a doença progride, o tecido ósseo extra-esquelético restringe cada vez mais a mobilidade articular, causando grave diminuição do desempenho e da mobilidade. Também está associado à função respiratória prejudicada e a um risco aumentado de morte prematura. A FOP é causada por uma mutação no gene ACVR1, que leva à ativação anormal das vias da morfogênese óssea.

Na FOP, o olho não se transforma em rim, mas o coração se transforma em pulmão. Nenhum órgão se torna diferente. A FOP causa o que parece não ser natural - faz com que um músculo se transforme em osso. Eu sei, é difícil de acreditar, mas essa transformação existe.

Que partes do corpo ele ataca?

FOP ataca o pescoço, coluna, peito, ombros, cotovelos, pulsos, quadris, joelhos, tornozelos, mandíbula e muitos outros lugares. A ossificação progride de acordo com um padrão específico. Geralmente, o osso extra aparece primeiro ao redor do pescoço, coluna e ombros, e depois aparece nos cotovelos, quadris e joelhos. Para mim começou de forma não padronizada, porque o joelho esquerdo estava imobilizado. A doença contorna os músculos do diafragma, língua, olhos, face e coração.

Como funciona a FOPrestringe a mobilidade?

Em uma pessoa saudável, as articulações, como joelhos e cotovelos, unem os ossos e permitem o movimento. Na FOP, os ligamentos que cobrem as articulações, assim como os músculos e tendões necessários para o movimento articular, se transformam em tecido ósseo adicional. Como resultado, o tráfego nas áreas afetadas pela FOP se torna difícil ou impossível.

Quando você descobriu que estava doente?

Após o nascimento, fui diagnosticado com valgo do dedão do pé, então ninguém havia relacionado esse fato como um sintoma precoce de uma doença ultra-rara. A parteira disse à minha mãe que se ela massageasse esses dedos, eles se endireitariam com o tempo. No entanto, eles não se endireitaram…

A doença se revelou com toda a sua força no final do terceiro ano de vida - enquanto aprendia a andar de bicicleta, caí dela e sofri uma lesão no joelho esquerdo. Alguns dias depois desse evento, vomitei, tive febre baixa, apareceu inchaço na perna esquerda. Dentro de uma semana, a perna no joelho estava imobilizada.

E o momento do diagnóstico? Como foi possível determinar do que você está doente?

Ninguém conseguiu me diagnosticar corretamente. Fiz três operações visando, entre outras, Removendo os ossos extras que bloqueavam meu joelho esquerdo, mas depois de cada cirurgia esses ossos extras voltavam a crescer e havia ainda mais… Foi somente após oito anos de tratamento equivocado que descobri que tinha FOP. Fui diagnosticada com ela com base em entrevista, quadro clínico, radiografias e exames complementares. Recebi o diagnóstico, mas ninguém me disse como proceder com a doença. Fiquei sozinho.

Sua vida mudou após o diagnóstico?

Praticamente não houve diferença. Eu só sabia da FOP o que a doença estava fazendo no meu corpo - sentia que meus movimentos eram cada vez mais limitados, não conseguia colocar um chapéu, por exemplo, porque minhas mãos só chegavam à altura dos meus olhos, eu tinha dificuldade em calçar os sapatos porque não conseguia me abaixar o suficiente, senti dor ao correr porque meu joelho esquerdo estava rígido. Naquela época, eu não entendia por que meu corpo estava se tornando uma estátua viva. Eu vivia uma vida normal - quando criança eu pulava de um balanço, deslizava na neve, jogava futebol - ninguém me disse que era perigoso para mim.

Fui para o jardim de infância e escola pública. Quando comecei a ter cada vez mais problemas com a caminhada, mudei para o ensino individual. Os professores costumavam vir à minha casa. Devido ao fato de eu não ter nenhuma orientação para a FOP, eu não sabia que para minimizar os efeitos da doença eu tinha queevitar lesões como impactos, quedas, cortes. Eu brincava com outras crianças, e a vantagem dessa ignorância era que eu fazia bons amigos brincando. A desvantagem foi que a FOP se desenvolveu mais rápido devido ao trauma durante essas loucuras da infância.

Quando você percebeu as limitações da doença?

Foi quando levei minha bicicleta para fora - a mesma da qual caí antes - para surpreender meus pais e mostrar a eles que posso andar nela. Eu tinha oito anos na época, depois de muitos anos de tratamento em vários hospitais, e ingenuamente pensei que, se subisse nessa bicicleta, meu joelho dobraria maravilhosamente. No entanto, isso não aconteceu.

O que são FOP Flashes? Eles são dolorosos?

Um flash ocorre quando o corpo começa a formar um novo osso. Não se sabe o que inicia esse processo, mas uma vez iniciado, leva ao inchaço dos tecidos e desconforto considerável. Às vezes me sinto mal e tenho uma febre leve. Um único surto pode durar de 6 a 8 semanas, e mais de um surto pode ocorrer durante a fase aguda da FOP.

Num piscar de olhos, a rigidez articular pode aparecer durante a noite. A rigidez é causada pelo inchaço e pressão no músculo durante os primeiros estágios da formação de novos ossos. Os flashes geralmente são dolorosos, mas a intensidade da dor pode variar. Tenho vislumbres onde o nível de dor é 10/10 e posso morder as paredes durante esse tempo, desde que a dor pare. A dor diminui após o término da crise. É causado não tanto pelo osso adicional em si, mas pelo processo de sua formação.

O osso extra pode ser removido?

Não, o tecido ósseo se renovará e limitará ainda mais sua mobilidade. A intervenção cirúrgica muitas vezes piora a situação. A operação parece ser uma solução lógica - algo cresceu, você tem que removê-lo e pronto. No entanto, o efeito de fazer isso é que a doença é ainda mais agressiva. Este é um círculo vicioso.

Na infância, quase todos nós temos alguns planos e sonhos para a futura profissão. Que sonhos você teve?

Minha infância consiste em hospitais entrelaçados com passes em casa. Eu não pensava na época o que eu queria ser quando crescesse. Meu único sonho era me recuperar.

Como são seus dias? Você encontra algum problema relacionado ao funcionamento diário?

Um dos fundamentos da vida é o movimento. FOP esse movimento pega, transforma meu corpo em uma prisão e vira minha vida de cabeça para baixo. Eu costumava subir as escadas sozinho, agora você tem queme leve para baixo essas escadas. Antes eu mesmo colocava as calças, agora alguém tem que colocá-las para mim. Antes eu mesmo podia tomar um copo d'água, agora a outra pessoa tem que segurar esse copo d'água para eu beber.

Minhas mãos, coluna, quadris e pernas estão imobilizados. Não sou capaz de realizar as atividades básicas da vida cotidiana por conta própria. Meus parentes me ajudam no meu funcionamento. Minha prioridade agora é comprar um carrinho elétrico adaptado às minhas necessidades. Esse carrinho é caro. Estou juntando dinheiro para comprar um carrinho há quase um ano. Eu sou um beneficiário da Fundação Avalon. Você pode me ajudar a realizar esse sonho fazendo uma doação ou dando um por cento do imposto. Quero ser o mais independente possível. Este carrinho me permitirá me mover de forma independente, me dará liberdade.

Como estranhos reagem às notícias sobre sua doença?

Varia. Algumas pessoas arregalam os olhos e abrem a boca, outras têm medo de me tocar para não me machucar … Também há pessoas que não me veem apenas como uma doença, mas como um ser humano - essa reação é a melhor . Sou humano como todos nós. Tenho paixões, realizo meus sonhos e sinto a necessidade de fazer parte da sociedade.

Do que você gosta?

Posso desfrutar de pequenas coisas. Eu aprecio o que tenho. A felicidade é fácil. Algum tempo atrás, eu tive esta situação: quando eu estava esperando o elevador no hotel, um senhor com um carrinho de toalhas do hotel estava esperando o elevador ao meu lado. Eu disse a ele: - Ah! Eu também com um carrinho. O Senhor sorriu. Eu gosto de fazer as pessoas felizes.

Tenho uma certa distância da minha deficiência e posso tirar sarro dela. Apesar de todas essas dificuldades físicas, tenho muito otimismo, fé e gratidão - aprecio o que tenho. Dizem que sou especialista em assuntos complicados. Meu lema: em uma situação desesperadora, a saída está em uma situação. Sou criativo, ambicioso e persistente.

A doença permite que você trabalhe?

Há um paradoxo aqui - no início da idade adulta, quando meu corpo era mais eficiente, eu me escondia do mundo, não conseguia explicar minhas limitações de movimento para mim e para os outros, tinha baixa auto-estima. Eu não gostava de mim. Eu precisei de muito tempo para aceitar o pensamento de que eu tinha uma doença tão debilitante, para aceitar meu corpo, para encontrar sentido na minha vida. Atualmente, sou realizado por atividades para pessoas com deficiência, principalmente pessoas com FOP. Eu também tenho um blog no Facebook - "Dois esqueletos em um corpo."

Você escreveu no blog que gostaria de apresentarna Polônia, triagem de recém-nascidos para FOP. Isso significa que já pode ser diagnosticado em crianças tão pequenas?

FOP é uma doença genética. Bebês com FOP parecem estar fisicamente saudáveis ​​ao nascer, com exceção das malformações características dos dedões dos pés, que são mais curtos e às vezes dobrados para dentro. Embora os dedos pouco desenvolvidos não sejam um grande problema, eles são um importante sintoma precoce da FOP antes do início da ossificação multissítio. A história de uma menina de 17 meses com suspeita de FOP, que descrevi no meu blog, que passou por duas cirurgias e meio anos de quimioterapia, mostra que o diagnóstico de FOP na Polônia parece ruim.

A doença é quase completamente desconhecida na Polônia. A menina tem dedos inclinados. O tratamento que ela recebeu piorou sua saúde. Eu quero mudar isso introduzindo a triagem para a FOP. Esses testes de triagem podem evitar sofrimento desnecessário, encurtar o tempo de diagnóstico e evitar erros de diagnóstico. É importante ress altar que esses testes de triagem neonatal são baratos e, na verdade, não custam nada. Tão pouco é necessário para evitar que essa menina de 17 meses aconteça novamente.

E como é tratada a FOP? É possível hoje?

Durante uma exacerbação da doença, o tratamento sintomático é usado para reduzir a inflamação que acompanha a formação de ossos adicionais - reduzindo a inflamação com medicamentos atualmente disponíveis, é possível reduzir até certo ponto o desenvolvimento da formação óssea. O conjunto básico para este período é a prednisona mais potássio.

No início de 2022, a agência governamental canadense He alth Canada aprovou o primeiro medicamento reconhecido para a FOP. Estou esperando por essa informação há mais de 30 anos desde que meu primeiro osso adicional apareceu. Acredito que quando a droga entrar no mercado europeu, haverá menos dor na minha vida. Um medicamento eficaz para a FOP é meu sonho mais importante. Ainda não sei o preço deste medicamento. O custo é insignificante. É importante que a droga esteja lá, porque o dinheiro pode ser obtido, e os estragos da FOP muitas vezes não podem ser desfeitos.

Você tem contato com outras pessoas que vivem na Polônia com a mesma doença que você?

Existe um grupo fechado no Facebook para pessoas com FOP e seus parentes. Estamos juntos porque sabemos o que é FOP. Sabemos que podemos contar uns com os outros. Apoiamos uns aos outros em tempos difíceis. Criamos a família FOP.

Joanna escreve sobre sua doença no Facebook - Dois esqueletos em um corpo

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