Cerca de 2.022 pacientes com AME puderam se beneficiar do programa de medicamentos. Perguntamos ao prof. dr.hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Chefe do Departamento e Clínica de Neurologia da Universidade Médica de Varsóvia.

Recentemente tivemos um programa de medicamentos na Polônia para pacientes com AME. Todos os pacientes usam ou há outros que não têm acesso a ele?

O programa de medicamentos para pacientes com atrofia muscular espinhal está em funcionamento desde janeiro de 2022, mas devido aos procedimentos necessários, na verdade foi lançado em abril daquele ano. De acordo com as disposições do programa, nossos médicos têm o direito de tratar todos os pacientes com AME:não há restrições devido ao tipo de doença ou à idade do pacientea. Esta é uma situação excelente, porque sem o tratamento da SMA, esta doença progrediria, embora já saibamos por ensaios clínicos e nossas primeiras experiências que o medicamento que administramos salva a vida dos pacientes, melhora suas funções motoras e eficiência.

Quantas pessoas foram cobertas pelo programa de drogas?

Não sabemos o número exato de pacientes SMA na Polônia. O registo, que se mantém há muitos anos na clínica que dirijo, mostra que temos actualmente mais de 800 doentes registados, estima-se que existam cerca de 1000 doentes no total. comparado com outros países europeus), estamos em 2º ou 3º lugar - embora existam países que tiveram acesso à droga 2 anos antes de nós. Esta é a prova da enormemobilização de neurologistas e neurologistas pediátricose do curso excepcionalmente eficiente de procedimentos para inclusão de pacientes no programa de medicamentos. É um grande sucesso.

Bem, como aconteceu que o programa de drogas foi lançado tão rapidamente e que esse sucesso foi alcançado em tão pouco tempo?

Provavelmente todos nós fazemos essa pergunta em silêncio. Acho que vários elementos funcionaram. Em primeiro lugar, a comunidade médica estava ciente de que a atrofia muscular espinhal é uma doença muito grave e progressiva, para a qual não havia cura até agora. E de repente apareceu uma arma poderosa para combater a SMA - todo médico sonha com essa situação. Você tinha que usá-lo.

Segundo: tivemos uma base de pacientes bem organizada que deu uma grande contribuição para difundir o conhecimento sobre SMA, etambém na organização do tratamento precoce - antes de o medicamento reembolsado aparecer na Polônia, a Fundação SMA enviou muitos pacientes para o exterior, o que também nos deu nossa primeira experiência com o novo tratamento.

Devo também salientar que houve muita boa vontade por parte do Ministério da Saúde e do Fundo Nacional de Saúde, graças ao qual os procedimentos foram lançados de forma rápida e eficiente. Realmente, todos fizeram tudo o que podiam para colocar o programa de medicamentos para pacientes com SMA em funcionamento o mais rápido possível. É uma grande satisfação para todos nós, principalmente porque podemos ver os resultados desse tratamento.

Os efeitos devem ser espetaculares….

Sim. Se ouço de um adulto que sofre de AME (porque só atendo adultos e crianças mais velhas em minha clínica) que ele tem coragem de fazer planos pela primeira vez na vida, e nas visitas subsequentes ouço que ele está implementando esses planos , é realmente, após várias décadas de observação de pacientes cuja condição inevitavelmente piorou, esta é uma mudança incrível.

Os efeitos do tratamento são espetaculares, embora é claro que você tenha que entendê-lo bem. Se administrarmos o medicamento a uma criança que ainda não apresenta sintomas ou apresenta poucos sintomas, a melhora é excelente - a criança geneticamente "condenada" a um curso muito grave da doença desenvolve-se adequadamente eno playground é a diferenciação impossível de pares saudáveis.

Nos idosos, com doença mais avançada, não será possível reverter as alterações causadas pela AME, mas podemos observar a inibição da progressão da doença, que já é um sucesso, bem como a melhora que aumenta com doses subsequentes do medicamento.

Que mudanças em seu funcionamento os pacientes percebem? A qualidade de vida deles está melhorando?

Sim, você pode ver a olho nu. Às vezes é levantar o copo, às vezes uma pessoa que ainda está andando sozinha pode se mover 30 a 50 metros mais longe dentro de um certo período de tempo. São conquistas que parecem pouca coisa para uma pessoa saudável, mas para alguém cuja doença até agora foi muito limitada, é uma grande melhora na qualidade de vida.

Há mais um aspecto que não deve ser esquecido: quase todos os portadores de AME necessitam dos cuidados de um ente querido. Melhorar sua condição significa que agora o cuidador pode retornar ao trabalho ou cuidar de sua própria saúde.

Como deve ser o atendimento coordenado de um paciente com AME, quais especialistas devem ser incluídos no tratamento desta doença?

O cuidado coordenado de um paciente com AME significa que são necessários muitos especialistas. Na atrofia muscular espinhal, embora a doença afete apenas os músculos, , na verdade, o desgaste muscular causa distúrbios em muitas funções vitais . O paciente necessita de reabilitação, tratamento ortopédico altamente especializado, talveznecessitam de cuidados respiratórios, os cuidados pulmonares - incluindo o suporte de um ventilador, podem precisar de cuidados nutricionais, fonoaudiológicos, foniátricos, pedagógicos - podem ser alterados infinitamente. Isso faz com que o paciente vá de porta em porta, o que é difícil não só durante a pandemia, mas principalmente agora.

O que sonhamos é reduzir o número de visitas necessárias. Queremos remover o fardo de marcar consultas com outros especialistas da família do paciente,queremos que o paciente seja atendido por alguém com conhecimento abrangentesobre as necessidades do paciente. Por enquanto, ao menos parcialmente, esse papel é cumprido pelo programa de medicamentos, pois parte da consulta está incluída nas visitas relacionadas à administração do medicamento.

Existe uma chance de que os cuidados coordenados sejam introduzidos em breve?

Claro, há uma chance. A comunidade SMA é um grupo de pessoas que não gosta muito da palavra "impossível". Mas estamos cientes de que os recursos humanos do sistema de saúde polonês são insuficientes. Um modelo ótimo de atenção integrada não é algo que possa ser construído em poucos meses, principalmente na situação atual.

O fechamento do país foi necessário e nos salvou de adoecer, mas certamente dificultou o acesso diário dos pacientes à reabilitação ambulatorial. Até agora, o programa foi implementado apesar da pandemia, os medicamentos foram administrados - essa era a nossa prioridade. Ainda não sabemos o que os próximos meses trarão, mas certamente tudo faremos para manter a condição dos pacientes com AME melhorando.

Obrigado pela entrevista.

Nosso especialistaprof. dr.hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Chefe do Departamento e Clínica de Neurologia da Universidade Médica de Varsóvia.

Categoria:

Doenças genéticas